Талиглуцераза Алфа

Користи се за лечење Гошеове болести типа 1 код пацијената старијих од 4 године са потврђеном дијагнозом. Овај лек замењује недостајући ензим потребан за разградњу масних супстанци које се акумулирају у телу.

Чести нежељени ефекти укључују главобољу, болове у зглобовима, умор, мучнину, вртоглавицу, болове у стомаку, свраб, црвенило лица, повраћање и крајњике. Ове реакције могу бити чешће код пацијената који prvi пут примају лечење или оних који прелазе с друге замене ензимске терапије. Потражите медицинску помоћ ако доживите било какве забринутост симптома.

Уобичајена доза је 60 јединица по килограму телесне тежине, дата као интравенска инфузија у трајању од 60 до 120 минута сваких два недеље. Лечење мора да буде управљано од стране здравственог радника обученог за руковање алергијским реакцијама. Ако прелазите са друге замене ензимске терапије, можда ћете почети са истом дозом коју сте прethodno примили и наставити сваких два недеље. Ваш лекар може да прилагоди дозе на основу вашег одговора на лечење.

Гошеова болест резултира генетским недостатком ензима звaног глукоцереброзидаза, која нормално разграђује масне супстанце у ћелијама. Без овог ензима, штетни масни депозити названи глукоцереброзид акумулирају се у имунским ћелијама широм тела, посебно у јетри, слезени и костној мождини. Овај лек пружа недостајући ензим да помогне у разграђењу ових депозита и смањењу њихове акумулације.

Тренутни докази показују да нема повећаног ризика од урођених аномалија или абортуса када се користи током трудноће. Међутим, нелечена Гошеова болест код трудних жена може изазвати компликације. Одлука о коришћењу овог лека током трудноће требала би да буде донесена са вашим лекаром, водећи рачуна о користи контроле ваше болести наспрам могућих ризика.

Лек достиже вашу крвну струју и ткива када се даје као интравенска инфузија сваких две недеље. Студије код одраслих и педијатријских пацијената показале су да се лек дистрибуира кроз тело и делује на разградњу акумулиране масне супстанце током времена. Могуће су индивидуалне варијације у брзини којом тело обрађује лек, али лечење наставља према редовном распореду на основу медицинског процењивања.