Пегунигалсидаза Алфа

Користи се за лечење одраслих са Фабријевом болешћу, ретком генетском болешћу при којој организам не може разградити одређене масне супстанце. Овај лек замењује недостајући ензим који организам нормално користи за чишћење тих штетних супстанци из ћелија.

Чести нежељени ефекти укључују реакције повезане са инфузијом (као што су грозница, дрхтање или црвенило током или убрзо после лечења), насофарингитис (упала носа и грла), главобољу, пролив, умор, мучнину, болове у леђима, болове у удовима и синузитис. Могу се појавити озбиљне реакције укључујући анафилаксију, озбиљне алергијске реакције и упалу бубрега. Одмах пријавите било коју необичну реакцију својој здравственој установи.

Стандардна доза је 1 mg/kg дата као интравенска инфузија сваких две недеље. Пре почетка лечења, лекар вам може да пропише лекове за смањење инфузијских реакција. Прилагођавања дозе могу бити потребна ако искусите алергијске или инфузијске реакције. Лекар ће вам дати специфичне упутства о припремању, разблаживању и примени.

Фабријева болест узрокована је недостатком ензима званог алфа-галактозидаза А, који нормално разграђује масне супстанце звана глоботриаозилцерамид. Овај лек пружа синтетску замену за овај недостајући ензим, омогућавајући му да уђе у ћелије и разгради акумулиране масне наслаге.

Постоје ограничени подаци о трудноћи, али као замена ензима, овај лек се не очекује да штети нерођеном детету. Студије на животињама нису показале негативне ефекте на развијајући плод при дозама много већим од оних коришћених код људи. Ако сте трудни или планирате да постану трудни, разговарајте са лекаром о употреби овог лека.

После интравенозне инфузије од 1 mg/kg сваких две недеље, лек достиже вршне нивое у крви и акумулира се у телу током времена с наставком лечења. Количина апсорбована и очишћена од телом постепено се повећава током првих неколико месеци терапије.