Миглустат
A16AX06Користи се заједно са Pombiliti за лечење одраслих пацијената са касном Pompe болешћу (генетски недостатак ензима) који имају телесну тежину од најмање 40 kg и не одговарају на тренутну замену ензима.
Ова терапија је забранjena током трудноће јер може штетити развијајућем плоду.
Чести нежељени ефекти укључују пролив, губитак телесне тежине, болове у трбуху, мучнину, главобољу, дрхтање, мишићне грчеве, вртоглавицу и слабост. Озбиљни нежељени ефекти могу укључити оштећење нерава у удовима, дрхтање, значајан пролив са губитком тежине и низак број тромбоцита.
Потврди статус трудноће код жена репродуктивне доби пре почетка лечења. Узми ову терапију са Pombiliti, почевши 2 недеље после последње дозе замене ензима. Доза је 260 mg за оне са телесном тежином од 50 kg или више, или 195 mg за оне са телесном тежином 40-50 kg, узимано сваких других недеља. Узми је са чистом водом приближно 1 сат пре инфузије Pombiliti; избегавај сву другу храну и пиће 2 сата пре и после.
Ова терапија ради смањењем производње одређених масних молекула које се акумулирају у ћелијама у Pompe болести. Успоравањем производње тих молекула, терапија помаже да спречи њихову штетну акумулацију.
Студије на животињама показују да ова терапија може узроковати урођене мане и штетити развијајућем плоду. Не користите током трудноће. Жене репродуктивне доби требају да потврде да нису трудне пре почетка лечења и да користе делотворну контрацепцију.
После узимања дозе, терапија достиже максималне нивое у крви унутар 2 до 2,5 часа. Организам је елиминише са ефективним полувременом од приближно 6 до 7 часова, што значи да се нивои у стабилном стању постижу унутар 1,5 до 2 дана давања три пута дневно.