Еплонтерсен

Користи се за лечење оштећења живаца узрокованог наслеђном трансthiretin-посредном амилоидозом (редак генетски поремећај) код одраслих.

Најчешће нежељене реакције су снижене разине витамина А у крви и повраћање. Препоручује се надгледање и допуњавање разина витамина А током лечења.

Препоручена доза је 45 mg инјицирана под кожу једном месечно. Инјицирајте у трбух или горњи део бедра; задња страна горњег дела руке може се користити ако је администратор здравствени радник. Ако сте пропустили дозу, узмите је чим је могуће и наставите месечно дозирање од тог датума.

Eplontersen је молекула која се везује на неисправну transthiretin (TTR) mRNA и разлаже је, смањујући производњу абнормалне TTR протеина како у крвотоку тако и у ткивима тела.

Расположиви су ограничени подаци о употреби током трудноће. Овај лек смањује нивое витамина А, па се препоручује суплементирање витамином А. Витамин А је важан за развој плода, али прекомерне количине могу бити штетне. Ефекти замене витамина А код trudnih пацијентки које примају овај лек нису у потпуности познати.

Лек достиже вршне нивое у крви у кратком времену након инјекције под кожу. Када се даје као месечна доза, нивои стабилности постижу се током више доза. Изложеност лека се повећава мало више него што се очекује са већим дозама.